Neste ultimo (22), o Ministério da Saúde informou que o medicamento Zolgensma será disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. De acordo com a pasta, foi realizada uma negociação com a farmacêutica Novartis para aquisição das doses a um custo reduzido em relação ao preço original. Vale lembrar que o valor médio do Zolgensma é de R$ 7 milhões.
Nas próximas semanas, pacientes serão convocados para realizar exames preparatórios nos 28 centros de referência destinados ao tratamento de AME pelo SUS. Para a aquisição do medicamento, foi estabelecido um modelo de pagamento baseado em desempenho, ou seja, o Ministério da Saúde efetuará o pagamento apenas se os resultados do tratamento forem comprovados, com acompanhamento de uma equipe especializada. O Brasil se tornará o sexto país a incluir o Zolgensma no sistema público de saúde.
Finalidade do Zolgensma
Com uma ocorrência estimada de 1 a cada 10 mil nascidos vivos, a AME é a principal causa genética de mortalidade infantil, prejudicando progressivamente funções vitais como caminhar, engolir e respirar.
A condição é classificada em cinco subtipos, de 0 a 4, que correspondem à gravidade dos sintomas e à idade do paciente. Quanto mais precoce o aparecimento dos sintomas, maior o impacto. A AME tipo 1, que surge em crianças pequenas e é a mais comum, também é uma das mais graves. Em contrapartida, o subtipo 4, cujas manifestações ocorrem na segunda ou terceira década de vida, é o mais leve.
Os tratamentos disponíveis têm como objetivo conter a progressão dos sintomas, prolongando a qualidade e a expectativa de vida.
“Com o Zolgensma, o Ministério da Saúde passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras para a AME tipo 1. O tratamento pode trazer melhorias significativas à qualidade de vida dessas crianças, incluindo avanços motores como mastigação, capacidade de engolir, sustentação do tronco e até sentar sem apoio”, informa o órgão em comunicado.
Funcionamento do Zolgensma
O Zolgensma é uma terapia genética administrada em dose única, aplicada por meio de injeção intravenosa. Ele introduz o gene SMN1, ausente no organismo, dentro de um vírus inativo, para que possa ser transportado até o corpo da criança. Quando o sistema imunológico combate o vírus, a cápsula se rompe, liberando o gene no interior dos neurônios motores. Assim, o gene cumpre sua função, produzindo as proteínas necessárias para o funcionamento adequado.
